药物芬戈莫德的新应用,以提高对亨廷顿氏病的治疗
日期:2015-07-29 14:02:41
芬戈莫德,用于治疗多发性硬化症的药物,恢复海马突触可塑性,并改善记忆功能。这项研究已发表在杂志人类分子遗传学。
“临床前研究结果表明认知缺陷的亨廷顿氏症的改善。鉴于毒品的事实,它也可以治疗运动障碍小鼠,该研究表明,芬戈莫德可以是一个有效的药物来治疗亨廷顿氏病。我们相信这将是值得开展临床试验,“肯定尔迪Alberch教授,联合研究小组的研究UB,IDIBAPS研究人员和领导者的神经退行性疾病的病理生理学组长。
亨廷顿病是引起这编纂蛋白质亨廷顿(HTT)的基因一个突变的渐进和不可逆的神经退行性疾病。在西方国家,它影响近10万。这是一种罕见的遗传性疾病,主要侵犯基底节,并导致严重的运动,认知和精神障碍。显着的进步已经在亨廷顿氏病的基础研究已经完成; 然而,一种有效的治疗尚未发现。
药物与新应用
综合研究小组在UB的神经退行性疾病的病理生理学,隶属于该中心的网络化生物医学研究神经退行性疾病(CIBERNED),研究脑源性神经营养因子的信号通路(BDNF)与受体TrkB和p75NTR的,一键因子在突触可塑性调节,认知功能和记忆力。在先前的研究中,UB-IDIBAPS研究小组发现,亨廷顿氏症患者的认知和突触赤字链接到这两种受体之间的不平衡。
该研究证明,芬戈莫德影响BDNF受体和重新建立正常的平衡,通过增加TrkB和同时减少p75NTR的。从一个蜂窝来看,它减弱过度激活星形胶质细胞和神经炎症减少,最终导致一个更好的保存树突棘和记忆功能。
为了可靠地评估在慢性治疗亨廷顿病的临床前模型中的药物用途,该药物3个月期间输送到HD小鼠,开始在症状发生前的阶段。据观察,记忆障碍在长期显著提高,他们的表现在空间识别测试中更好。
“调查结果构成了显著一步了解脑细胞是如何芬戈莫德的行为;它已被证明,它可以是一个有效的药物治疗影响海马,像亨廷顿氏症和阿尔茨海默氏病的疾病,”指出安德烈斯Minguez,研究员在UB-IDIBAPS研究组和论文的第一作者。“调查结果还研究与治疗的芬戈莫德硬化多位患者的认知功能的改善,这是一个还没有被详细研究然而,即使估计发生在患者的50%以上的问题,得出结论:”Miguez。
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