人造酶“行为”自然

 

在体内（除了配子）的每一个细胞包含它属于个人的全部DNA。即使如此，在大脑中的神经元完全不同于一个肝细胞-它们执行特定功能和合成蛋白质是一个完全不同的方式。这样做的原因是每个细胞的DNA内，某些基因是任一“开”或“关”，这取决于它们属于特定组织的要求。这意味着，当我们想要刺激的基因更加努力打击一种遗传性疾病，例如，我们需要针对相应的组织，而不是整个身体(这样做可能会造成严重的损害)。

 

“我们创造了一种酶，它能够”识别“的区别，只在适当情况下采取行动，”Antonello Mallamaci在里雅斯特的国际学校高级研究（SISSA）教授，谁领导了最近出版的研究，可以说，在杂志上发现了核酸研究。Mallamaci和Cristina Fimiani，就读于SISSA和文章的第一作者，创建合成酶混合。“混合”，因为它不同于传统的转录因子，它是几乎完美的蛋白质，这些具有蛋白质成分但他们通过专门的RNA诱导识别靶基因，“Fimiani解释说。

 

“人工RNA可编程转录因子像被驯化的细菌,以前在其他实验室开发的免疫系统。我们是第一个完全人工合成的，即使与他们最重要的特征无关，与这个事实，指出：”Mallamaci。事实上，我们的酶不刺激基因转录，但在某种程度上与内源性调节剂相媲美。“它可能看起来像一个缺点，但它是自己的细胞，”Fimiani说。“他们的工作发生在自然的生理间隔内：它们放大以有限的方式的处理，并且仅当该基因被激活”。在这种方式额外生产的蛋白质只能发生在组织，其中基因是活动的，即使当所述酶被施用给整个生物体。

 

“出于这个原因，我们的酶是治疗基因的优秀候选人，”Mallamaci说。在案例的绝大多数，一个健康的机体拥有每个基因的两个副本。个体单倍剂量不足，然而，在出生时只有一个副本，这导致在一个给定的蛋白质产量缺口。这种情况是某些综合征和神经系统疾病的根源。依据“如果我们能够刺激剩余的基因更努力地工作，我们可以在某些情况下，减少疾病的症状，”Fimiani说。

“希望我们的研究将鼓励其他人重复我们的研究和确认结果，”Mallamaci说，“同时，我们已经努力改善我们的分子和开发程序，用活的动物测试它们。”

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