编辑干细胞基因会是“革命性”的生物医学研究

现在，经过10多年的努力，Waisman中心，揭示了如何关闭基因的胚胎干细胞后，他们一直在正常运作。他的作品发表在7月2日版的细胞干细胞。

 

“时间是关键的进步，”谁是第一个塑造胚胎干细胞神经元?“在发展中沉默的基因能告诉我们什么是可以做的，我们不能研究，这意味着你可以取出基因在任何时间，在任何类型的细胞。”

如果你太早删除的基因，干细胞可能无法生存，他指出。“你可能想将其删除后，细胞已分化为心脏，脑或肝脏细胞的你可以得到更准确的：说你要等到神经祖细胞已经成熟，这是精度的原因之一我看到在这种技术这么多的承诺。“

 

第二个好处在于简单和技术的效率，被称为CRISPR，用来设置淘汰赛。随着CRISPR，研究人员在他们想要删除的基因片段的每一端植入支架，然后激活，可以消除两条链段和重新加入链的酶。以前的技术，被称为同源重组，可以仅卸下两个链DNA即构成一个基因的一侧上，留下一条链是仍然正常工作。为了产生基因删除的小鼠，研究人员必须跨品种的动物后，该基因的一条链消失了，再搜索一次小鼠有没有两个断股。

 

这需要大量的工作，而且由于细胞不能交配，技术失败的干细胞替换技术是如此繁琐，效率低下，这是不值得做的工作。

而传统的同源重组基因编辑只能改变人体细胞的一小部分，CRISPR工作在干细胞的50％左右。加用发生割伤的效率约25％，仍比以前更好地控制第二步骤。

开创了按需删除系统，直到它被引导到攻击第五列。第五列是遗传密码植入位，它位于空闲状态，直到某种药物进入细胞。然后创建切割基因并重新连接DNA链。

要什么样的技术可以做到，博士后研究员陈粤军连接到已知的脑与前脑的高级心理功能的网中分离的基因。使用延迟删除的功能，他们发现该基因也基本形成前脑。“如果你删出来，你根本就没有大脑皮质细胞，它们是必不可少的，如何才能成为人类的，”张说。“这是一个非常明确的方式来显示哪些基因在做什么。”

 

临床使用的是渐行渐远，但张正想着淘汰过度活跃的基因，以预防或治疗疾病。调节细胞分裂，例如基因，往往肿瘤是过度活跃的; 编辑基因可能这些基因阻止癌症。医生担心移植干细胞治疗糖尿病或帕金森氏症引发无休止的细胞分裂和癌症的风险。去除基因促进细胞分裂可能阻止这种危险。

没过多久，这些用途到达诊所，但是，基因编辑将用于探测基因的作用，张说。“我们设计一个单元格，然后我们展开了大量的细胞，所有的后代有权删除点播同一设计能力，可以非常迅速地牵制正是这种基因，在干细胞阶段，神经干细胞阶段或在分化的神经元阶段“。

 

该研究是由美国国立卫生研究院，Bleser家庭基金会和基金会布斯塔。

要利用发现的，威斯康星大学麦迪逊分校开设了其在生物技术中心基因组编辑工具。“我们希望整个校园，利用这一技术，为人类生物学和模式生物，这对生物很重要，像果蝇和斑马鱼，”张说。其他科学家也提出在新的提前使用的一些关键步骤的专利，但张已决定不申请专利，他的贡献。“我们将通过分布在WiCell研究所，细胞”威斯康星州的一个非营利性的分配干细胞研究。“我们的目标是要建立这些常见的细胞系，并让每个人都使用它们。人们并不需要推倒重来。”

“我真的希望人们使用这些细胞，”张说。“我的实验室只有这么多的人。这个干细胞和基因组编辑技术将彻底改变我们做科学的方式。它完全打开摆在我们面前的领域。“

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