用死亡患者源iPSCs研究现代疾病

 最近，科学家们开发出一种新方法，利用储存在血样中的DNA，重新制备了几十年前去世的患者来源的大脑和肠干细胞，来研究严重疾病（例如炎症性肠道疾病）的潜在原因。

这项研究结果发表在最近的美国科学杂志《Stem Cells Translational Medicine》，能够为侵袭性运动神经元和肠道相关疾病患者，产生新的治疗方法，这些疾病已被证明对去世患者是致命的，他们在很久之前自愿捐献出其血样。

本文第一作者、再生医学研究所理事会David and Janet Polak 基金会干细胞核心实验室主任、助理教授Dhruv Sareen博士指出：“这项研究的潜在影响是巨大的。”

通过使用一名死亡患者的储备血样，Sareen及其同事发现，他们能够在培养皿中制备称为iPSCs的干细胞——本质上讲是复活去世很久的患者的患病细胞。

这一方法允许研究人员把去世患者症状、包含在DNA中的遗传信息和实验室干细胞行为之间联系起来。反过来，这又使研究人员能够研究疾病背后的生物学机制，并可能设计新的治疗方法。

该技术还允许医生替换制备生存患者iPSC细胞通常所必需的侵入性活检程序。

再生医学研究所理事会主任Clive Svendsen博士说：“这些新发展使我们能够利用数以百万计患者样本，大规模地制备新的干细胞系。其中一些去世患者被诊断患有罕见和重要的疾病。”

Cedars-Sinai的这项研究，是推动个性化和精确医疗发展、使患者对抗多种疾病的前进一步。克罗恩氏病（Crohn’s disease）是在实验室以这种方法研究的第一种疾病。

本研究第一作者、再生医学研究所理事会F. Widjaja 基金会炎性肠道和免疫生物学研究所科学家Robert Barrett说：“现在，我们的研究人员可以在培养皿中，制备由罕见突变引起的一种特殊类型克罗恩病患者的完整肠道。这一发展将使我们能够更好地了解，这些突变是如何影响肠道的。”