Nature：白血病的致命伤

来自加州大学旧金山分校（UCSF）海伦•迪勒家庭综合癌症中心的医生科学家（physician-scientist）领导的一个研究小组在新研究中揭示治疗一种最常见人类白血病类型的关键可能在于FLT3基因的某些突变。

发表在4月15日《自然》（Nature）杂志上的这篇论文，证实FLT3基因的某些激活突变可作为急性髓细胞白血病的治疗靶标，这是一个对于药物开发具有极为重要意义的发现。

该研究的负责人、海伦•迪勒家庭综合癌症中心造血系统恶性肿瘤计划的共同领导者、血液学/肿瘤学教授Neil Shah 博士说：“这些突变对于包含它们的白血病细胞的生存极为重要。我们的研究还确定了FLT3基因的耐药性突变，是未来可用于药物开发的具有高价值的靶标，并将有望重燃科学家们开发治疗急性髓细胞白血病有效FLT3抑制剂的兴趣。”

新研究也揭示了过去开发的少数靶向FTL3治疗急性髓细胞白血病的旧药在临床试验中遭遇失败的原因。这些药物的问题并不是由于缺乏精确度，而是因为缺乏效力——它们瞄准了终止癌症的正确靶标，然而大多数却有可能还不足以击中这一靶标。

Shah说未来向患者提供的更好的治疗或许包括能够抑制所有耐药型FLT3的多种更有效的药物组合。目前Shah实验室正在致力鉴别这样的化合物，并尽快促使它们进入临床。