基因疗法治疗“气泡男孩症”

“气泡男孩症”的病因是Ｘ染色体发生了严重的化合免疫缺陷，患者只能在完全无菌的条件下生存。这种疾病是由于基因突变干扰了淋巴细胞的正常数量，只有男孩会遗传该基因，患者没有淋巴细胞，所以无法抵抗传染病，只能生活在类似气泡那样被完全隔离起来的无菌环境里，即便对普通人而言并不严重的感染，对患有此病的人来说也可能是致命的。据统计，在５万～１０万个新生儿中，至少有一个婴儿患此病。  

　　据美国权威期刊《新英格兰医学杂志》７月２２日报道，法国巴黎内克尔儿童医院的研究人员从１９９９年开始，对平均７个月大的９名男婴实施基因疗法，在９年后，１名男孩因患白血病死去，其他８名都健康地活着。今年，这８名男孩的淋巴细胞水平都达到了正常，体重和身高并未停止增长，甚至可以像其他正常的孩子一样去上学。不过，这种疗法的最大副作用就是可能导致白血病，幸存８人中有３人患有白血病。  

　　美国纽约罗切斯特大学神经病学副教授威廉·鲍尔说，这已经是非常了不起的进步了。此前治疗“气泡男孩症”的方法只有骨髓移植，但这需要相匹配的捐赠者，而且会导致严重的并发症。从１９９９年到２００２年间，医学专家在修正基因的病毒载体方面取得了重大进展，接受基因治疗的９个男婴由于没有匹配的骨髓捐赠者，只能将自身骨髓中的一种干细胞取出，注入修正基因后再注射到患者体内，结果他们当中没有一个出现严重反应。鲍尔副教授说，这些成果证实，基因疗法在治疗“气泡男孩症”方面已取得了临床上的成功。