提高基因组编辑与药物
日期：2015-07-21 11:25:27
一个近几年所取得的最令人兴奋的科学进步是CRISPR - 精确编辑细胞的基因组中的能力。然而，虽然这种方法具有令人难以置信的潜力，该方法是极其低效的。幸运的是，科学家在格拉德斯通研究所已经发现了一种方法，以提高CRISPR与引进的几个关键化合物的效率。
“目前，有一个权衡CRISPR：该技术是非常精确的，但也是非常低效的，”第一学者陈宇，博士后在格拉德斯通研究院说。“我们通过引入小分子，其能够保持该技术的精度，同时提高其工作效率提高了这一点。”
在CRISPR，蛋白质被输送到该切断的基因组中在确切指定的位置的单元。细胞的DNA然后和保险的缺陷基因一起后取出，或科学家可以插入新基因在旧的地方，取代坏的DNA为好。
研究人员，与共同资深学者雷齐斯坦利博士，斯坦福大学合作，成功地确定了两个小分子显著提高新基因信息插入到细胞的DNA。在他们的搜索中，科学家们还发现了两种化合物抑制，但插入缺失提升的DNA，这两个过程是在细胞竞争的行为。
值得注意的是，研究人员能够做到这一点的基因组操纵在几个不同的细胞系，其中包括诱导的多能干细胞和组织特异性细胞。这是特别重要的，因为它表明，该方法可以在多种细胞类型可以用来创建疾病模型，并有助于新的疾病特异性治疗剂的发现。
在格莱斯顿的资深调查员说，这一发现的潜力超出改善CRISPR的效率。“这项研究是第一次证明，我们可以利用小分子成功操纵基因组工程。这给了我们更大的能力，使我们能够调整机制，并把它用化学品控制开启或关闭，这是对调节基因组编辑有重要意义的过程“。
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