中国学者Nature Medicine发表新突破

 骨质疏松是一种系统性骨病，其特征是骨量下降和骨的微细结构破坏。骨质疏松患者的骨骼很脆，面临着更大的骨折危险，轻微创伤甚至无外伤都有可能引发骨折。骨质疏松症是一种多因素导致的慢性疾病。在骨折发生之前，通常没有特殊的临床表现。女性骨质疏松患者多于男性，常见于绝经后妇女和老年人。近年来，我国的骨质疏松发病率正处于上升趋势。

骨髓基质干细胞的自我更新能力和成骨分化能力会随着年龄增长不断下降，这是导致骨质疏松的重要原因。近年来，研究者们开始尝试通过RNA干扰（RNAi）促进骨骼形成，进而对骨质疏松进行治疗。不过人们对这种策略的安全性和有效性还存有比较大的顾虑，这主要是因为缺乏成骨细胞特异性的siRNA直接递送系统。

香港浸会大学和军事医学科学院的科学家们通过Cell-SELEX筛选，找到了能够特异性靶标大鼠和人类成骨细胞的适体CH6。他们将CH6适体与功能化的脂质纳米颗粒（LNP）结合起来，封装能够促进成骨的Plekho1 siRNA（即CH6-LNPs-siRNA）。这一成果发表在二月九日的Nature Medicine杂志上，文章的通讯作者是香港浸会大学中医药学院的张戈（Ge Zhang）博士、吕爱平（Aiping Lu）教授以及军事医学科学院放射与辐射医学研究所的张令强（Lingqiang Zhang）研究员。

研究人员发现，CH6能在体外实验中，帮助成骨细胞通过巨胞饮选择性摄取Plekho1 siRNA。在骨质疏松和健康的鼠类中，CH6能加强成骨细胞特异性的Plekho1基因沉默，促进骨骼形成，改善骨微结构，增加骨量和增强骨骼机械性能。这项研究向人们展示，适体-功能化LNP可以更好的递送siRNA，并由此促进骨骼形成。